Jedan Korak Od Sna: Dijabetes Tipa 1 Može Biti Izlječiv

2023 Autor: Abraham Higgins | [email protected]. Zadnja promjena: 2023-05-30 05:00

Jedan korak od sna: dijabetes tipa 1 može biti izlječiv

Znanstvenici sa Sveučilišta Harvard izvijestili su da su uspjeli razviti metodu masovne proizvodnje u laboratoriju normalno funkcionalnih, zrelih, beta stanica stanica gušterače. Autori metode tvrde da je sada čovječanstvo na rubu ostvarenja sna miliona pacijenata i njihovih najmilijih - potpunog lijeka za dijabetes tipa 1.

Inzulin (zelen), proizveden novim beta stanicama mišjeg gušterače. Slika autora /

U petak je objavljen napredak u potrazi za učinkovitim liječenjem dijabetesa tipa 1. Znanstvenici sa Sveučilišta Harvard izvijestili su da su mogli razviti metodu masovne proizvodnje u laboratoriju iz staničnih stanica normalno funkcionirajućih, zrelih, beta-stanica gušterače koje proizvode inzulin. Nadalje, u količinama dovoljnim za transplantaciju pacijentima čije beta stanice ubija vlastiti imunološki sustav.

Autori metode tvrde da je sada čovječanstvo doslovno jedan korak dalje od ostvarenja sna miliona pacijenata i njihovih najmilijih - potpunog lijeka za dijabetes tipa 1. Među njima je vodeći autor rada objavljenog u časopisu Cell, biolog i stručnjak za matične stanice Douglas Melton. Nakon što mu je dijagnosticiran dijabetes tipa 1 prije otprilike 20 godina, njegovog malog sina i kasnije kćeri, znanstvenik je svoj životni i znanstveni put posvetio pronalaženju lijeka i uvjeren je da je postigao svoj cilj.

{# vrez.58707}

Zamjenske ćelije

Kao što znate, gušterača tijekom dana regulira razinu glukoze u krvi kroz izlučivanje hormona inzulina beta stanicama smještenim u takozvanim otočićima Langerhans. Kod šećerne bolesti tipa 1, stanice vlastitog imunološkog sustava tijela, iz još nije razjašnjenih, prodiru u otočiće Langerhansa i uništavaju beta stanice. Nedostatak inzulina dovodi do tako ozbiljnih posljedica kao što su oštećenje rada srca, gubitak vida, moždani udar, zatajenje bubrega i drugi. Pacijenti moraju sebi životno davati injekcije odabranih doza inzulina, ali još uvijek je nemoguće postići apsolutno točno podudaranje s prirodnim procesom oslobađanja hormona u krv.

Znanstvenici širom svijeta već desetljećima traže načine kako zamijeniti beta stanice izgubljene zbog autoimunog procesa. Konkretno, razvijena je metoda za transplantaciju izolocita (stanica otočića Langerhansa) izoliranih iz donatorskog gušterače. Međutim, ova metoda ostaje eksperimentalna, dostupna zbog nedostatka organa donora samo malom broju pacijenata. Pored toga, transplantacija donorskih stanica, kako bi se spriječilo njihovo odbacivanje, zahtijeva stalan unos snažnih imunosupresivnih lijekova sa svim popratnim negativnim nuspojavama.

Nakon izolacije 1998. godine embrionalnih matičnih stanica, potencijalno sposobnih transformirati se u bilo koje stanice tijela, cilj mnogih znanstvenih skupina bio je potražiti načine za dobivanje funkcionalnih beta stanica iz njih. Nekoliko timova je uspjelo transformirati embrionalne stanice in vitro (izvan živog organizma) u stanice prekursora (prekursore) izolocita, koji potom sazrijevaju, smješteni u organizme posebno uzgajane linije laboratorijskih životinja, te počinju proizvoditi inzulin. Proces zrenja traje oko šest tjedana.

Stručnjaci sa Kalifornijskog sveučilišta (San Diego) postigli su takav uspjeh. 9. rujna zajedno s lokalnom biotehničkom tvrtkom ViaCyte najavili su početak prvih takvih kliničkih ispitivanja eksperimentalnog lijeka VC-01, a to su prekursori beta stanica izrasli iz matičnih stanica embriona, zatvoreni u polupropusnu membranu. Pretpostavlja se da će prva faza ispitivanja koja je namijenjena ocjeni učinkovitosti, podnošljivosti i sigurnosti različitih doza lijeka trajati dvije godine, a u njemu će sudjelovati oko 40 pacijenata. Istraživači očekuju da se obećavajući rezultati pokusa na životinjama mogu ponoviti na ljude i da će prekursori beta-stanica ugrađeni pod kožu sazrijevati i početi stvarati količinu inzulina koja je tijelu potrebna.što će omogućiti pacijentima da odbiju injekcije.

Uz embrionalne matične stanice, inducirane pluripotentne matične stanice (iPSC) - nezrele stanice reprogramirane iz zrelih i potencijalno sposobne specijalizirati se u stanice svih vrsta prisutnih u odraslom organizmu - također mogu biti izvor za dobivanje izolocita. Međutim, eksperimenti su pokazali da je ovaj postupak vrlo kompliciran i dugotrajan, a rezultirajućim beta stanicama nedostaju mnoge karakteristike "nativnih" stanica.

Pola litre beta stanica

U međuvremenu, Meltonova skupina rekla je da su razvili metodu za izbjegavanje svih nedostataka - i embrionalne matične stanice i iPSC mogu biti izvor izolocita, cijeli se proces odvija in vitro, a nakon 35 dana dobiva se pola litrska posuda sa 200 milijuna godina sazrijevanja, normalno funkcionirajuće beta stanice, što je u teoriji dovoljno za transplantaciju jednom pacijentu. Sam je Melton rezultirao protokolom "ponovljivim, ali vrlo mukotrpnim". "Nema magije, samo desetljeća napornog rada", citirao ga je časopis Science. Protokol uključuje postupno uvođenje u vrlo precizno podudarnoj kombinaciji pet različitih faktora rasta i 11 molekularnih faktora.

{# vrez.58708}

Do sada je Meltonova metoda pokazala izvrsne rezultate u eksperimentima na mišjem modelu dijabetesa tipa 1. Dva tjedna nakon što su transplantirane u dijabetične miševe, beta stanice humanih gušterača koje potiču iz matičnih stanica počele su proizvoditi dovoljno inzulina za izliječenje životinja.

No, prije nego što se upuste u pokusa na ljudima, Melton i njegovi kolege trebaju riješiti još jedan problem - kako zaštititi graft od napada imunološkog sustava. Isti autoimuni proces koji je uzrokovao bolest može utjecati na nove beta stanice izvedene iz pacijentovog vlastitog iPSC-a, a na izolocite dobivene iz matičnih stanica embriona mogu se ciljati normalnim imunološkim odgovorom kao strani agensi. Meltonov tim trenutno radi s drugim istraživačkim centrima kako bi pronašao najučinkovitije rješenje ovog problema. Opcije uključuju stavljanje novih beta stanica u neku vrstu zaštitne ljuske ili modificiranje tako da mogu odoljeti napadu imunoloških stanica.

Melton ne sumnja da će ovu poteškoću prevladati. Prema njegovom mišljenju, klinička ispitivanja njegove metode započet će u narednih nekoliko godina. "Sada smo udaljeni samo jedan korak od cilja", rekao je.